FDA одобри Esbriet и Ofev за идиопатична белодробна фиброза.
През октомври 2014 г. FDA одобри две нови лекарства, пирфенидон (Esbriet) и nintedanib (Ofev), за лечение на идиопатична белодробна фиброза. Идиопатичната белодробна фиброза е ужасно заболяване, което убива повечето хора, диагностицирани с нея в рамките на няколко кратки години. Преди откриването на пирфенидон и нонтаниб не са имали специфични възможности за лечение на хора с тази смъртоносна болест.
Какво представлява идиопатичната белодробна фиброза?
Идиопатичната белодробна фиброза е хронично или дългосрочно заболяване, което унищожава малките пространства в белите дробове (интерстиции). Въпреки че съществуват ограничени данни за точното разпространение на болестта, Американската асоциация на белите дробове оценява, че тя засяга около 140 000 американци. Докато разглеждах литературата, видях много по-ниски оценки, когато заболяването е определено по-ограничително (моля, извинете грешката), като това засяга някъде от 14 и 28 души на 100 000. Хората с тази болест обикновено са на възраст 50 години и по-големи, а болестта засяга повече мъже, отколкото жени.
Никой не знае какво причинява идиопатична белодробна фиброза (поради което се нарича идиопатично разстройство). Това, което знаем, е, че това смъртоносно заболяване увеличава възстановяването в белите дробове - белите дробове са еластичен орган, което прави по-трудно дишането. Трябва да се отбележи, че идиопатичната белодробна фиброза е рестриктивно белодробно заболяване, което намалява обема на белите дробове.
Веднъж диагностицирани, средната възраст на преживяемост за хората с болестта е само 4 години.
Идиопатичната белодробна фиброза причинява възпаление и фиброзни промени (белези) в белодробната тъкан (паренхим), която е механично свързана с белодробните капиляри в алвеолите. По този начин белодробните капиляри в алвеолите са унищожени; белодробните капиляри участват в обмена на кислород и въвеждат богата на кислород кръв в тялото.
С други думи, при хора с идиопатична белодробна фиброза, белези в белодробната тъкан пречупват способността на белодробните капиляри да филтрират кислорода от въздуха, който дишаме.
Идиопатичната белодробна фиброза затруднява дишането след усилие. Също така причинява кашлица и промяна на белите дробове при изследване. Много от симптомите на заболяването са системни или широко тяло и включват умора, загуба на тегло и клуб на пръстите и краката. Скенерите с висока разделителна способност (изобразяват се по-подробни рентгенови лъчи) показват появата на парченца или появата на "пчелна пита", при която са настъпили фиброзни промени. Хирургическата биопсия осигурява окончателна диагноза на заболяването. Тъй като белодробната фиброза напредва, тя води до множество съпътстващи или съпътстващи състояния, включително дихателна недостатъчност, сърдечна недостатъчност и белодробна хипертония .
Въпреки че не сме сигурни какво точно причинява идиопатична белодробна фиброза, знаем, че има някои вероятни рискови фактори за болестта:
- пушенето на цигари
- вирусни белодробни инфекции
- вдишване на газ, дим, прах и други малки частици
- ГЕРБ (гастроезофагеална рефлуксна болест AKA хроничен киселини)
- генетика
Идиопатичната белодробна фиброза е известна с липсата на добро и ефективно лечение.
Въпреки че някои хора остават стабилни за относително дълго време след диагностицирането, повечето се декомпенсират или се влошават дори при лечение. Текущото лечение е насочено към симптоми на заболяване или опити за ограничаване на допълнително възпаление и белези. Преднизон, стероид, често се използва за намаляване на възпалението. Много хора с идиопатична белодробна фиброза също получават допълнителна кислородна и белодробна рехабилитация. В крайна сметка, единствената възможност за лечение на хора с идиопатична белодробна фиброза е трансплантация на белия дроб.
Какви са пирфенидон (Esbriet) и нонтаниб (Ofev)?
По време на клиничните проучвания е доказано, че пирфенидон (Esbriet) и ninthatinib (Ofev) намаляват фиброзата или образуването на белези и поради това забавя прогресията на заболяването.
Пирфенидон има множество възможни механизми на действие и е перорален медикамент. При клиничните проучвания във фаза 3 близо половината от участниците с лека до умерена идиопатична белодробна фиброза, получаващи пирфенидон, са имали намален спад в принудителния жизнен капацитет. Тази мярка показва забавено прогресиране на заболяването. Участниците получават други положителни ползи, включително подобрения в 6-минутно разстояние пеша и намаление на смъртността (брой смъртни случаи) по време на 52-седмичния период на проучване. Възможните нежелани ефекти от лечението са лесни за лечение и са ограничени до фоточувствителност, стомашни спазми, гадене и повръщане.
Nintenanib е тирозин-киназен инхибитор и подобно на пирфенидон е перорално лекарство. Сред другите биологични процеси тирозин киназата участва в белези и фиброзни промени. При клиничните изпитвания във фаза 3, като пирфенидон, нинтаниб също забави прогресията на идиопатичната белодробна фиброза, измерена чрез намаляване на скоростта на спад на принудителния жизнен капацитет. Потенциалните нежелани реакции включват диария, гадене, повръщане, главоболие, повишено кръвно налягане и повишени чернодробни ензими (индикатор за чернодробна дисфункция). Накрая, Ofev е тератоген, който не трябва да се приема по време на бременност, поради страх от деформация на плода или смърт.
Какво представляват Пирфенидон (Esbriet) и Nintedanib (Ofev) за Вас?
Ако Вие или някого, когото познавате, имате идиопатична белодробна фиброза, одобрението на пирфенидон (Esbriet) и ninthanib (Ofev) е истински медицински пробив, който трябва да бъде посрещнат като добра новина. Някои проблеми обаче трябва да бъдат изяснени, преди тези лекарства наистина да намерят своето място в клиничната медицина. Първо, не е ясно дали пирфенидон и ниндетаниб трябва да се използват отделно или едновременно при лечението на идиопатична белодробна фиброза. Ако се използва заедно, не сме сигурни кое лекарство трябва да се използва първо. Ако се използва отделно, не сме сигурни дали лекарствата ще покажат синергичен или увеличен ефект. Второ, не сме сигурни дали някои хора са особено отзивчиви ("отговорили") към някое от двете лекарства или към двете. Трето, не знаем дали лекарствата ще продължат да смекчават прогресията на идиопатичната белодробна фиброза след почти едногодишния тестов период.
На последна бележка, ако вие или любим човек имате идиопатична белодробна фиброза, помислете дали да научите повече за групите за подкрепа на болестта в Американската асоциация на белите дробове или Националния сърдечен, белодробен и кръвен институт.
Избрани източници
"Последни доказателства за фармакологично лечение на идиопатична белодробна фиброза" от JR Covvey и колеги публикувано в Annals of Pharmacotherapy през 2014 г. Достъп до PubMed на 11/4/2014.
Наурекас ЕТ, Solway J. Глава 252. Нарушения на дихателната функция. В: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Принципи на вътрешната медицина на Харисън, 18е. Ню Йорк, Ню Йорк: McGraw-Hill; 2012. Достъп до 04 ноември 2014 г.
Кемп WL, Burns DK, Браун TG. Глава 13. Белодробна патология. В: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. ред. Патология: Голямата картина . Ню Йорк, Ню Йорк: McGraw-Hill; 2008 г. Достъп до 04 ноември 2014 г.
Крал Т. Дж. Глава 261. Интерстициални белодробни заболявания. В: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Принципи на вътрешната медицина на Харисън, 18е. Ню Йорк, Ню Йорк: McGraw-Hill; 2012. Достъп до 04 ноември 2014 г.
"Горещ дъх: голяма стъпка напред за идиопатична белодробна фиброза" от CJ Ryerson и HR Collard от BMJ, публикуван през септември 2014 г. Достъп до PubMed на 11.04.2014.