FDA одобрява първото лечение с генна терапия за левкемия

Вече можем да препрограмираме нашите тела

FDA одобри за първи път одобрението за генна терапия - исторически ход в аналозите на медицината. Новото лечение - Kymriah (tisagenlecleucel) - използва модифицирани Т-клетки за битка с левкемия.

Одобрението на Kymriah служи като предвестник за одобряването на други форми на генна терапия, които ще се борят с рака и други сериозни заболявания, като използват нов и вълнуващ подход: препрограмиране на тялото чрез изкуствени средства.

Клетъчна генна терапия

Клетъчната генна терапия се отнася до практиката на въвеждане на нов генетичен материал в специфична клетъчна популация и след това повторно въвеждане на тези модифицирани клетки в тялото. Веднъж в тялото, тези нови клетки могат да произвеждат протеини, които помагат за борба с рака или други сериозни заболявания.

Kymriah включва въвеждането в тялото на генетично модифицирани Т-клетки - вид лимфоцити или бели кръвни клетки. Тези модифицирани Т-клетки разпознават и атакуват левкемични клетки.

Генната терапия е за предпочитане пред химиотерапията, тъй като генните терапии са по-малко токсични. Химиотерапията засяга цялото тяло и причинява нежелани ефекти в тялото. С клетъчно-базирана генна терапия, преработените клетки се вливат на място и се борят конкретно с туморите.

В допълнение към това, че е форма на генна терапия, Kymriah също е имунотерапевтичен агент. Имунотерапията използва силата на имунната система за лечение на заболявания.

Kymriah обяснено

От техническа гледна точка, Kymriah на Novartis е експериментална терапия с химерни антигенни рецептори (CAR), използвана за лечение на релативна или рефрактерна (т.е. резистентна към лечение) В-клетъчна остра лимфобластна левкемия.

Kymriah е персонализирана форма на имунотерапия, при която собствените Т-клетки на пациента се събират за първи път и след това се изпращат до производствен център.

Т-клетките се събират, като се използва процедура, наречена левкофареза.

В производствения център тези Т-клетки се модифицират, за да включват ген, който кодира експресията на КАР. Тези модифицирани клетки след това се вливат обратно в пациента. Веднъж в тялото, КАР насочват към специфичен антиген, наречен CD19, който се намира на повърхността на левкемичните клетки и убива тези ракови клетки. Веднъж в кръвта, тези модифицирани Т-клетки растат и експандират, за да изкоренят рака в рамките на две или три седмици.

Експерти от FDA основаха одобрението си на Kymriah на едно рамо от клинично проучване фаза II, при което 63 деца, юноши и млади възрастни с рецидивираща или рефрактерна В-клетъчна остра лимфобластна левкемия получиха единична доза от лечението. От тези участници, 83% са отишли ​​в ремисия след три месеца. Освен това, 75% са останали свободни от заболяване след шест месеца. Важно е, че Kymriah е получил признаци за приоритетно преразглеждане и пробивна терапия от FDA.

Острата лимфобластна левкемия е рак на костния мозък и кръвта. Тя причинява на тялото да прави необичайни лимфоцити. Тези анормални кръвни клетки бързо изтласкват здрави кръвни клетки в костния мозък. Нуждаем се от нашите кръвни клетки да оцелеят.

Когато броят на нормалните кръвни клетки драстично намалява, смъртта може да бъде последвана.

Въпреки че възрастните хора могат да развият ВСИЧКИ, това е преди всичко болест на децата. Около 90% от децата с ALL настъпват в ремисия след лечение. Kymriah е одобрен за употреба при пациенти, които са на възраст под 25 години и имат рецидивиращ рак или рак, който е резистентен на лечение.

Загрижеността за Kymriah

Едната, отнасяща се до отрицателния страничен ефект на всякакъв вид терапия с моноклонални антитела, е синдром на освобождаване на цитокини - реакция на инфузията, която също се нарича цитокинова буря. Цитокините са малки протеини, които се секретират от клетките и въздействат върху други клетки.

При повечето хора симптомите на синдрома на освобождаване на цитокини са леки или умерени и могат лесно да бъдат лекувани. Тези симптоми включват:

Въпреки това, пациентите с рак на кръвта, подобно на ALL - са изложени на по-висок риск от развитие на тежка цитокинова буря с животозастрашаващи симптоми. Поради тази причина инфузиите трябва да се провеждат в центрове с голям обем с специалисти, обучени да се справят със сериозни усложнения като цитокинова буря.

Накрая, Kymriah се очаква да струва около $ 500,000. Въпреки това, лечението с Kymriah е все още по-евтино от трансплантация на костен мозък, което обикновено се използва при лечението на левкемия.

Словото от

Огнеупорната или рецидивираща ВСИЧКА е смъртоносна болест. Одобрението на Kymriah дава надежда за няколкостотин млади хора в САЩ, които нямат възможности за лечение. Той е доказал ефективността си в клиничните проучвания. Клиничните проучвания обаче са с ограничен срок и остава да се види дали Kymriah може да предизвика рецесии през целия живот.

По неописуем начин, одобрението на FDA за някаква форма на генна терапия за първи път установява нова ера на медицина: възраст, в която можем да препрограмираме клетките си за борба с рака и други смъртоносни болести.

> Източници:

> Синдром на освобождаване на цитокин от Breslin S.: общ преглед и последици от лечението. Клинично списание за онкологично сестринство. 2007; 11: 37-42.

> Колуел Дж. Панел ООС CAR T Терапия за левкемия. Откриване на рака. 27 юли 2017 г.

> Издание на FDA. Одобрението на FDA носи първата генна терапия в Съединените щати. 30 август 2017 г.

> Високо KA. Генна терапия в клиничната медицина. В: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Принципите на вътрешната медицина на Харисън, 19 в Ню Йорк, NY: McGraw-Hill; 2014 година.

> Клепин HD, Пауъл БЛ. Нарушения на белите клетки. В: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Хезиардската гериатрична медицина и геронтология, 7e New York, NY: McGraw-Hill.