Как се стимулира научноизследователската и развойна дейност за лекарства сираци
Какво представлява лекарството сираци и какъв е законът за лекарствата сираци? Защо научните изследвания и разработките за тези лекарства са важни и какви са бариерите?
Какво е лекарство сираци? - Определение
Лекарството сираци е лекарство (фармацевтично), което остава недоразвито поради липсата на компания, която да намери лекарството печелившо. Често причината, поради която наркотикът не е печеливш, е, че има относително малко хора, които ще купуват наркотика, когато се претеглят срещу изследванията и разработките, необходими за производството на наркотика.
С прости думи лекарства сираци са онези, от които компаниите не очакват да спечелят много пари, а вместо това насочват усилията си към наркотици, които ще донесат пари.
Защо някои лекарства са "лекарства сираци"
Фармацевтичните (наркотични) и биотехнологични компании непрекъснато изследват и разработват нови лекарства за лечение на медицински състояния, а новите лекарства често се предлагат на пазара. Хората, които страдат от редки болести или разстройства, от друга страна, не виждат същото изследване на наркотиците за техните заболявания. Това е така, защото техният брой е малък, така че потенциалният пазар за нови лекарства за лечение на тези редки заболявания (обикновено наричани "лекарства сираци") също е малък.
Рядко заболяване възниква при по-малко от 200 000 индивида в Съединените щати или по-малко от 5 на 10 000 лица в Европейския съюз. Правителствените регулаторни агенции в Съединените щати и Европейския съюз предприемат стъпки за намаляване на тези различия в разработването на лекарства
Стимули за увеличаване на развитието на лекарства сираци
Като признават, че в САЩ не са били разработени адекватни лекарства за редки заболявания и че в действителност фармацевтичните компании ще понесат финансова загуба при разработването на лекарства в редки случаи, Конгресът на САЩ прие Закона за лекарствата сираци през 1983 г.
Американската служба за разработване на лекарства сираци
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е отговорна за осигуряването на безопасността и ефективността на лекарствата на пазара в Съединените щати.
FDA създаде Служба за разработване на продукти за редки заболявания (OOPD), която да подпомогне разработването на лекарства сираци (и други медицински продукти за редки заболявания), включително предоставяне на безвъзмездни средства за научни изследвания.
Лекарствата сираци, както и други медикаменти, все още трябва да бъдат намерени безопасни и ефективни чрез изследвания и клинични изпитвания, преди FDA да ги одобри за маркетинг.
Законът за лекарствата за лекарства сираци от 1983 г.
Законът за лекарствата сираци предлага стимули да принуждават компаниите да разработват лекарства (и други медицински продукти) за малките пазари на лица с редки заболявания (в САЩ 47% от редките заболявания засягат по-малко от 25 000 души). Тези стимули включват:
- Федерални данъчни кредити за извършеното изследване (до 50% от разходите) за разработване на лекарство сираци.
- Гарантиран 7-годишен монопол върху продажбите на наркотици за първото дружество, за да получи одобрението на FDA за пускане на пазара на дадено лекарство. Това важи само за одобреното използване на лекарството. Друго заявление за различна употреба може да бъде одобрено от FDA и компанията ще има изключителни маркетингови права за лекарството и за тази употреба.
- Отнемане на таксите за подаване на заявления за одобрение на наркотици и годишни такси за продукти на FDA
Преди влизането в сила на Закона за лекарствата сираци са налице няколко лекарства сираци за лечение на редки заболявания.
От закона повече от 200 лекарства сираци са одобрени от FDA за маркетинг в САЩ
Ефект на Закона за лекарствата сираци в американските фармацевтични продукти
Тъй като Законът за лекарствата сираци е създаден през 1983 г., той е отговорен за развитието на много наркотици. До 2012 г. имаше най-малко 378 лекарства, които бяха одобрени чрез този процес и броят им продължава да се покачва.
Пример за налични лекарства поради Закона за лекарствата сираци
Сред одобрените лекарства се включват такива като:
- Adrenocorticotropic хормон (ACTH) за лечение на инфантилни спазми
- Тетрабензин за лечение на хорея, който се среща при хора с болест на Хънтингтън
- Ензимна заместителна терапия за тези с разстройство на съхранение на гликоген, болестта на Pompe
Международни изследвания и разработки за лекарства сираци
Подобно на Конгреса на САЩ, правителството на Европейския съюз (ЕС) признава необходимостта от увеличаване на научните изследвания и разработването на лекарства сираци.
Комитет по лекарствата сираци
Създадена през 1995 г., Европейската агенция по лекарствата (EMEA) отговаря за гарантирането на безопасността и ефикасността на медикаментите на пазара в ЕС. Тя обединява научните ресурси на 25-те държави-членки на ЕС. През 2000 г. бе създаден Комитет по лекарствата сираци (COMP), който да наблюдава развитието на лекарствата сираци в ЕС.
Регламент за лекарствата сираци
Регламентът за лекарствата сираци, приет от Европейския съвет, предоставя стимули за развитието на лекарства сираци (и други медицински продукти за редки заболявания) в ЕС, включително:
- Отказ от такси, свързани с процеса на одобряване на пазара.
- Гарантиран 10-годишен монопол върху продажбите на наркотици за първата компания, за да получи EMEA маркетинговото одобрение за лекарство. Това важи само за одобреното използване на лекарството.
- Разрешение за търговия на Общността - централизирана процедура за разрешение за търговия, която обхваща всички държави-членки на ЕС.
- Помощ за протокола, която означава предоставянето на научни съвети на фармацевтичните компании за различните тестове и клинични изпитвания, необходими за разработването на лекарство.
Регламентът за лекарствата сираци има същия благоприятен ефект в ЕС, че законът за лекарствата сираци има в САЩ, като значително увеличава развитието и предлагането на пазара на лекарства сираци за редки заболявания.
Най-долу в текста на Закона за лекарствата сираци
По това време има много противоречия по отношение на Закона за лекарствата сираци, с необходимостта от лечение на редки заболявания от едната страна на скалата и от въпроси относно устойчивостта от друга. За щастие, тези действия, както в САЩ, така и в Европа, повишиха осведомеността за много редки заболявания, които, когато се съчетаят, не са толкова необичайни.
Източници:
Хердер, М. Какъв е законът за лекарствата сираци? , PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Мърфи, С., Puwanant, A. и R. Griggs. Нежелани ефекти на обозначението на лекарствата сираци за редки неврологични заболявания. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Американската администрация по храните и лекарствата. Обозначаване на продукт за лекарства сираци: лекарства и биологични продукти. Обновено на 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm