Научете повече за лечението на ALD, вдъхновено от Лоренцо Одоне
Маслото на Lorenzo е лечение, развито за детска церебрална адренолевкодистрофия (ALD) , рядко и обикновено фатално дегенеративно разстройство на миелина. През годините, лечението е спечелило огромно признание благодарение на текущите научни изследвания, проекта Myelin и на игралния филм от 1992 г. " Лоренцовото масло".
Въведение в адренолевкодистрофията (ALD)
Adrenoleukodystrophy (ALD) е генетично заболяване, което води до натрупване на мастни киселини с дълга верига, които унищожават миелина, защитното покритие върху невроните в мозъка.
Без тези защитни покрития могат да възникнат дегенеративни симптоми като слепота, глухота, гърчове, загуба на мускулен контрол и прогресивна деменция.
Симптомите на ALD обикновено се появяват на възраст между четири и десет. Болестта прогресира бързо и обикновено е фатална в рамките на две до пет години от появата на симптомите. Поради начина, по който е наследено ALD, чрез хромозомата X най-тежката форма на заболяването засяга само момчетата. Над надбъбречната жлеза също е засегната, известна като болест на Адисън, в 90% от случаите.
Какво е масло от Лоренцо?
Според проекта The Myelin, Lorenzo's Oil е комбинация от 4 до 1 комбинация от ерукова киселина и олеинова киселина, екстрахирани съответно от рапично масло и зехтин. Маслената терапия, ако е започнала рано при асимптоматични момчета с ALD или момчета, които все още не са показали симптоми, е доказано, че намалява количеството на мастни киселини с дълга верига, когато се поглъща ежедневно, което може да забави появата на заболяването.
Изследванията обаче не са в състояние да покажат, че маслото спира прогресията на заболяването и е известно, че не възстановява или поправя увредения миелин. Най-доброто лечение, което понастоящем е налице за ALD, е трансплантация на костен мозък, докато е все още безсимптоматично. Трансплантациите на костен мозък обаче са много рискови за младите пациенти поради риск от инфекция и отхвърляне.
Момчето, което е вдъхновило лечението
Лечението се нарича "Лоренцово масло", след като Лоренцо Одоне, момче с АЛД, чиито родители Михаела и Аугусто отказваха да приемат, че няма лечение за ALD и че Лоренцо ще умре малко след диагностицирането му през 1984 г. Чрез интензивни изследвания и упоритост , Родителите на Лоренцо помогнаха да се развие маслото.
След като взел маслото всеки ден от развитието си, Лоренцо в крайна сметка преживяваше прогнозите на лекарите за повече от 20 години. Той умря един ден след 30-годишния си рожден ден от усложнения на пневмония. Историята на семейството е известна във филма от 1992 г. " Лоренцовото масло" , в който участват Сюзън Сарандън и Ник Нолте.
Наличие на масло от Лоренцо
Лоренсовото масло в момента е достъпно само за пациенти в Съединените щати, които са включени в клинично изпитване, тъй като все още се счита за експериментално лекарство. Маслото не е одобрено от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) за маркетинг. Това означава, че някои застраховки могат да покрият разходите за експерименталното лечение. Маслото се произвежда съвместно от Croda International на Великобритания и SHS International. SHS International е световен дистрибутор на петрола.
Свързани ресурси за по-нататъшно четене
Искате да научите повече за ALD, Lorenzo Odone и други редки генетични нарушения?
Намерете още статии тук:
- Повече за АЛД и Лоренцо Одоне
- Повече генетични заболявания, които засягат мъжете
Източник:
- Информация за маслото на Лоренцо. Проектът Myelin. 13 фев 2009