Преглед на допълнителните възможности за лечение
Единствената лечебна терапия за първична миелофиброза (PMF) е трансплантация на стволови клетки , но тази терапия се препоръчва само при пациенти с висок и среден риск. Дори и в тази група, възрастта и другите медицински състояния могат да увеличат значително рисковете, свързани с трансплантацията, което я прави по-малко от идеята. Освен това не всички хора с висок и междинен риск PMF ще имат подходящ донор за трансплантация на стволови клетки (съвпадащ със сестра или съвпадащ несвързан донор).
Препоръчва се хората с нискорискова РМФ да получават лечение, насочено към намаляване на симптомите, свързани със заболяването.
Може би вашият лекар е посъветвал, че трансплантацията не е най-добрият вариант за вас или не може да бъде идентифициран подходящ донор или не сте понасяли други терапии от първа линия за PMF. Естествено, следващият ви въпрос може да бъде - какви други възможности за лечение са налице? За щастие има много текущи проучвания, които се опитват да намерят допълнителни възможности за лечение. Ще прегледаме за кратко някои от тези лекарства.
JAK2 инхибитори
Ruxolitinib , инхибитор на JAK2, е първата целенасочена терапия, идентифицирана за PMF. Мутациите в гена JAK2 са свързани с развитието на PMF.
Ruxolitinib е подходяща терапия за хора с тези мутации, които не могат да претърпят трансплантация на стволови клетки. За щастие, тя е била полезна дори при хора без JAK2 мутации.
Съществуват текущи проучвания, насочени към разработване на подобни медикаменти (други JAK2 инхибитори), които могат да се използват при лечението на PMF, както и при комбиниране на руксолитиниб с други лекарства.
Момелотиниб е друг JAK2 инхибитор, който се проучва за лечение на PMF. Ранните проучвания отбелязват, че 45% от хората, получавали мометотиниб, са имали намаление на размера на далака.
Около половината от изследваните хора са имали подобрение в анемията си и повече от 50% са успели да спрат трансфузионната терапия. Може да се развие тромбоцитопения (нисък брой тромбоцити) и може да ограничи ефективността. Momelotinib ще се сравни с руксолитиниб в проучвания фаза 3, за да се определи неговата роля при лечението на PMF.
Имуномодулаторни лекарства
Помалидомид е имуномодулиращо лекарство (лекарства, които променят имунната система). Тя е свързана с талидомид и леналидомид. По принцип тези лекарства се дават с преднизон (стероидно лекарство).
Талидомид и леналидомид вече са проучени като опции за лечение в PMF. Въпреки че и двете показват полза, употребата им често е ограничена от страничните ефекти. Помалидомид е разработен като по-малко токсичен вариант. Някои пациенти имат подобрение в анемията, но не е наблюдаван ефект върху размера на далака. Предвид тази ограничена полза, има текущи проучвания, които разглеждат комбинирането на полколидомид с други агенти като руксолитиниб за лечение на PMF.
Епигенетични лекарства
Епигенетичните лекарства са лекарства, които влияят върху изразяването на определени гени, вместо да ги променят физически. Един клас от тези медикаменти са хипометилиращи средства, които включват азацитидин и децитабин.
Тези лекарства понастоящем се използват за лечение на миелодиспластичен синдром . Проучванията, разглеждащи ролята на азацитидин и децитабин, са в ранни фази. Другите лекарства са инхибитори на хистонова деацетилаза (HDAC), като givinostat и панобиностат.
еверолимус
Everolimus е лекарство, класифицирано като mTOR киназен инхибитор и имуносупресори. Тя е одобрена за лечение на няколко ракови заболявания (гърда, бъбречноклетъчен карцином, невроендокринни тумори и др.) И за предотвратяване на отхвърляне на орган при хора, които са получили трансплантация на органи (черен дроб или бъбрек). Everolimus се приема перорално.
Ранните проучвания показват, че може да намали симптомите, размера на далака, анемията, броя на тромбоцитите и броя на белите кръвни клетки.
Imetelstat
Imetelstat е проучен при няколко случая на рак и миелофиброза. В ранните проучвания той е предизвикал ремисия (починали признаци и симптоми на ПМХ) при някои хора с междинен или високорисков ПМФ.
Ако не реагирате на лечение от първа линия, включването в клинично изпитване може да ви даде достъп до нови терапии. Понастоящем има повече от 20 клинични изпитвания за оценка на възможностите за лечение за хора с миелофиброза. Можете да обсъдите тази опция с вашия лекар.
> Източници:
> Сервантес Е. Как се лекува първична миелофиброза. Кръв. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL и Mesa RA. Терапия за миелопролиферативни неоплазми: кога, кой агент и как? Кръв. 2014; 124: 3529-3537.