Трансплантация на хематопоетични стволови клетки и първична миелофиброза

Преглед на трансплантацията на стволови клетки за първична миелофиброза

Изборът на оптимално лечение за първична миелофиброза може да бъде предизвикателен. Често няма ясен избор. Има няколко лечения за първична миелофиброза, но само трансплантация на хематопоетични стволови клетки (наричана още трансплантация на костен мозък) е лечебна.

Защо не всички получават трансплантация?

Лечението звучи чудесно, така че може да се чудите защо всички с първична миелофиброза не получават трансплантация.

Става въпрос за баланса на риска и ползата.

Лечението при първична миелофиброза се обуславя от рискова категория въз основа на признаци и симптоми, които изпитвате. Ако нямате симптоми или имате симптоми с нискорисково заболяване, средната преживяемост след диагностицирането е 15,4 години. В този случай потенциалните усложнения (остра или хронична болест на присадката срещу гостоприемник и смърт), свързани с трансплантацията, надвишават ползата от лечението. Изследванията показват, че петгодишната преживяемост при хора с нискорискова или средна-1 рискова болест е по-ниска, ако са претърпели трансплантация на хемопоетични стволови клетки. При средно-2 и високорискова болест обаче, петгодишната преживяемост е била подобрена при хора, които са получили трансплантация в сравнение с тези, които не са.

Ако имате междинна 2 или високорискова първична миелофиброза, предпочитаната терапия е трансплантацията на хематопоетични стволови клетки (HSCT). Тъй като по-възрастната възраст увеличава риска от усложнения, свързани с трансплантацията (предимно вторично от заболяването на присадката срещу приемника ), HSCT е исторически запазена за хора с първична миелофиброза под 60-годишна възраст.

Тъй като средната възраст на хората с първична миелофиброза при диагностициране е 67, това значително ограничава броя на хората с първична миелофиброза, които са потенциални кандидати за тази терапия. Освен това предпочитаният донор за HSCT е съвпадащ сестра. Пълният брат (същата майка и баща като реципиента) има шанс от един до четири да бъде мач, като допълнително ограничава броя на хората, които могат да се подложат на тази терапия.

Прогноза след трансплантация

В момента 40 до 60 процента от хората с първична миелофиброза, които се подлагат на трансплантация, живеят поне три до четири години. Съществуват известни доказателства, които сочат, че преминаването на спленектомия (хирургично отстраняване на далака) преди трансплантацията е свързано с подобрена степен на преживяемост, особено при мъжете, но причината за това не е напълно разбрана. Освен това, хората, които развиват миелофиброза след полицитмия вера или есенциална тромбоцитемия, изглежда имат по-добра степен на преживяване след трансплантацията, отколкото хората с първична миелофиброза.

Кой не е допустим?

Някои хора с високорискова болест не са кандидати за HSCT. Това се определя главно от вероятността за оцеляване след HSCT.

Неща като прекомерно голяма далака (повече от осем инча под гръдния кош) и повече от 20 кръвопреливания преди трансплантацията (особено ако имате и двете) са свързани с по-ниска петгодишна преживяемост след трансплантация.

Какво, ако не сте допустими?

И така, какво се препоръчва, ако имате високорискова първична миелофиброза, но не отговаряте на критериите за HSCT или нямате донор? Ако имате симптоми като болезнено увеличение на далака, умора, болка в костите, нощни изпотявания и др., Руксолитиниб може да е разумна терапия.

Установено е, че риксолитиниб намалява симптомите, намалява размера на далака и подобрява анемията при хора с първична миелофиброза. Друга алтернатива на HSCT може да бъде включването в клинично изпитване. Това ще ви даде достъп до лекарства, които се проучват като потенциална терапия за първична миелофибоза в началото.

Не е лесно да научите, че нямате право на лечение, но не забравяйте да проучите всички ваши възможности.

Бъдещето на трансплантите като лечение

С подобренията в лечението около трансплантацията, като режима, използван за подготовка на костния мозък преди трансплантацията, и лекарствата, използвани за предотвратяване на болестта присадка срещу приемник, се извършват повече трансплантации при хора на възраст над 60 години и с алтернативни донори перфектно съвпадащи или съвпадащи несвързани донори).

Някои центрове ще трансплантират хора с миелофиброза до 75-годишна възраст.

Надяваме се, че при продължителни подобрения HSCT ще бъде достъпен за повече хора с миелофиброза. Тъй като първичната миелофиброза е рядко състояние, ще са необходими години, преди да имаме ясно разбиране за ролята на алтернативните донори в HSCT за това заболяване.

Източници:

Как да управляваме въпроса за трансплантацията при миелофиброза. Рак на кръвта на кръвта. 2012; 2 е59.

Tefferi A. Управление на първичната миелофиброза. В: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Достъп на 29 юни 2016 г.)