Как можете да получите състрадателно използване на наркотици от изследвано лекарство?
Какво се разбира под наркотична употреба при пациенти с рак? Помислете върху тези въпроси:
Какво се случва, ако има само едно изследване, което може да ви помогне, но не отговаряте на изискванията за записване в клиничните изпитвания? Какво ще стане, ако сте се провалили при всички алтернативни лечения, с изключение на обещаващо лечение, което все още не е одобрено от FDA?
Когато това се случи, FDA има резервен план на място. Това се нарича освобождаване от състрадателна употреба или разширен достъп до проучвани лекарства.
Какъв е смисълът и целта на "състрадателното използване на наркотици?"
Съзнателното използване на наркотици се отнася до използването на изследвано лекарство (експериментално лекарство) или медицинско изделие (което все още не е одобрено от FDA) извън клинично изпитване за лечение, когато няма алтернативно задоволително лечение. Преди одобрението от FDA, изследваното лекарство не може да се продава или продава в САЩ.
Какво представлява разследващото ново лекарство (IND)? - Преглед на клиничните изпитвания и процеса на одобрение от FDA
Преди да обсъдим употребата на наркотици от състрадание, тя може да помогне да се създаде резервно копие и да се опише процесът на разработване на нов наркотик или процедура и в крайна сметка или да бъде отхвърлен или одобрен от одобрението на FDA за употреба от широката общественост. За тази дискусия ще огранича процеса само до лекарства.
Първата стъпка, която изследователите използват при оценката на възможните медикаменти, са нечовешките изследвания. Новите лекарства в тази среда се изследват или върху ракови клетки, отгледани в ястие в лабораторията, или върху други животни, като мишки. Когато тези изследвания се считат за достатъчно завършени, тестовете на хора преминават през 3 фази от клиничните изпитания .
Фаза 1 клинични проучвания се правят на малък брой хора и са предназначени да отговорят на въпроса: "Дали лекарството е безопасно?" Фаза 2 проучвания са следващата стъпка, предназначена да отговори на въпроса: "Лечението работи ли?" Крайният етап преди одобрението (или отхвърлянето) от FDA е клинични изпитания от фаза 3, използвани за да се отговори на въпроса: "Лечението работи по-добре от стандартно одобрените лечения или с по-малко странични ефекти?"
Използвайки този сценарий, употребата на наркотици за състрадание би била използването на лекарство, което е в една от фазите на клиничните проучвания преди одобрението на Агенцията, но не и като участник в едно от клиничните изпитвания.
Кога може някой да се квалифицира за състрадателна употреба на наркотици (освобождаване от състрадателно използване)?
В идеалния случай пациентите с рак, които могат да се възползват от изследвано ново лекарство (IND), ще бъдат включени в активно клинично изпитване, което проучва това лекарство . Това означава, че някои хора, които могат да се възползват от проучваното лекарство, може да не отговарят на конкретните критерии за включване в това клинично изпитване поради причини като възраст, предишни лечения, статус на изпълнение или други изключващи условия. В този случай трябва да бъдат изпълнени 2 критерия:
- Не трябва да има задоволителна алтернативна терапия за диагностициране, наблюдение или лечение на тежко заболяване и
- Вероятният риск за човека от изследваното лекарство (или процедура) не е по-голям от вероятния риск от самата болест.
Какво е разширен достъп до проучвателни лекарства?
Ако прочетете документите на FDA, може би ще се запитате каква е разликата между освобождаването от разширен достъп и освобождаването от съпричастност или ако те се използват взаимозаменяемо. Отговорът е, че има 3 нива на разширен достъп, като първият се отнася до използването от отделен човек Тези нива включват:
- Използване на изследвани лекарства за отделни пациенти
- Популации средни по размер пациенти (до 100) и
- По-големи групи пациенти (повече от 100)
Изисквания за индивидуален достъп до изследваните лекарства за рак
Следните изисквания трябва да бъдат спазени, за да се кандидатства за индивидуален достъп:
- Лекарството (или процедурата) трябва да бъде за диагностициране, наблюдение или лечение на сериозно заболяване.
- Пациентът трябва да не отговаря на условията за провеждане на клинични изпитвания на лекарството.
- FDA трябва да определи, че освобождаването от състрадателна употреба няма да попречи на никой етап от текущите клинични проучвания на лекарството.
- За пациента не трябва да има задоволително алтернативно или сравнимо лечение или пациентът не може да понесе тези алтернативни терапии.
- Пациентът трябва да има диагноза рак, за която изследваното лекарство е показало активност. С други думи, FDA трябва да определи, че има достатъчно доказателства, че лекарството е безопасно и ефективно, за да оправдае употребата му за определен пациент.
- Пациентът обикновено трябва да е преминал стандартно лечение, което не е успешно.
- Лекарството трябва да се използва за сериозно или животозастрашаващо състояние, при което рисковете от експерименталната терапия надвишават риска от липса на лечение. С други думи, рискът от смъртта на експерименталното лечение се смята за по-малък от риска от смърт от заболяването без лечение.
- Получаването на лекарството включва активното участие както на лекаря, така и на пациента
- Лекарят трябва да е готов да управлява лекарството и да завърши мониторинга на лечението
- Компанията, която произвежда наркотика, трябва да се съгласи да предостави лекарството (FDA не може да "принуди" компанията да предостави лекарството.) Ако компанията иска плащане за лекарството, пациентът трябва да осигури това плащане.
- След получаване на заявлението, FDA ще вземе решение дали да разреши освобождаване от състрадателна употреба. Важно е да отбележим, че докато това звучи като труден процес, от 2009 г. насам FDA одобри огромното мнозинство, ако е получила нови изследователски приложения за наркотици .
Процес на кандидатстване за използване на състрадателно лекарство
Има 2 вида приложения за състрадателна употреба. Те включват:
- Аварийно използване - При спешна ситуация молба може да бъде направена по телефона (или друга бърза форма на комуникация), а служител на FDA може да даде разрешение по телефона, за да започне лечението. Лекуващият лекар трябва да проследява това устно разрешение с писмено заявление за изследване на употребата на наркотици в рамките на 15 дни след устното разрешение на FDA да използва лекарството. (Ако няма достатъчно време, за да получи одобрение от експертната комисия за преглед при възникнала ситуация, лечението може да започне без одобрение от страна на IRB, докато IRB бъде уведомен от лекуващия лекар в рамките на 5 работни дни).
- Пациенти със състрадателност (достъп за отделен пациент) - Освен ако не е налице животозастрашаваща аварийна ситуация, лекуващият лекар трябва да завърши ново заявено заявление за употреба на наркотици. След като това заявление бъде доставено на FDA, FDA разполага с 30-дневен период, през който молбата може да бъде преразгледана и взето решение за приемане или отказ. Имайте предвид, че по-голямата част от времето, решението ще бъде споделено с лекуващия лекар възможно най-бързо.
(Тъй като тази информация се променя с времето, проверете източниците на FDA, изброени в долната част на тази статия, за да получите най-актуалната информация.)
Какво трябва да знаете като пациент
Има няколко неща, които трябва да имате предвид, ако обмисляте използването на изследвано лекарство. Те включват:
- Лекарството (или процедурата) може да има сериозни рискове.
- Тъй като лекарството (или процедурата) все още не е одобрено от FDA, не е известно дали изследваното лекарство е по-добро от или по-лошо от стандартното лекарство. Може да не получите никаква допълнителна полза от лекарството.
- Кратковременните странични ефекти и дългосрочните странични ефекти на лекарството все още не са напълно известни.
Отговорността на доктора ви при употребата на наркотици
Когато кандидатствате за употреба на наркотици, ще бъдете вашият лекуващ онколог (този, който Вие виждате за грижа), който ще отговаря за прилагането, администрирането и документацията за лечението.
- Лекуващият лекар трябва да попълни заявление, както е описано по-горе.
- Лекуващият лекар ще отговаря за подаването на протокол за лечение и доказването на FDA с доклад за резултатите от лечението, резюмето и всички странични ефекти.
- Лекуващият лекар е отговорен за получаването на лекарството от производителя / разработчика и за отчитането на всички останали лекарства след лечението.
- Лекуващият лекар трябва да се съгласи да наблюдава пациента по време на лечението, следвайки всички насоки и отговорности, тъй като поема ролята на следователя за този пациент.
Източници:
Национален онкологичен институт. Достъп до изследователски наркотици. Обновено на 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Разширен достъп (състрадателна употреба). Обновено на 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Разширен достъп: информация за пациентите. Обновено на 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). Разширен достъп: информация за лекарите. Актуализирано 15/12/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Американската администрация по храните и лекарствата (FDA). IDE ранен / разширен достъп. Актуализирано на 26.3.1515. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm